生长激素是脑垂体前叶分泌的一种肽类激素。它的生理作用涉及生糖、生酮、促进蛋白合成和降低胆固醇等众多方面，其中之一是通过肝脏分泌类胰岛素样生长因子，刺激软骨细胞分化、增殖，使线性生长加速，促使儿童身高增长。
临床上最早用于治疗生长激素缺乏性疾病的制剂是从人脑垂体中提取的，由于来源的限制，临床应用及研究进展极其缓慢。自1985年基因重组人生长激素取代人垂体生长激素用于临床以来，生长激素的应用范围日渐扩大，使用方案也不断涌现。
生长激素缺乏症是矮小儿童常见的病因，以往多年的经验表明，重组人生长激素可使这类矮小患儿每年长高7-12cm。
矮小儿童中还有一部分属于目前尚难确定病因机制的特发性矮身材（ISS），这类小儿的身高低于正常身高参比值2个标准差，呈均匀矮小。他们出生时体重正常，无内分泌功能失常等，如不进行治疗，大部分患儿至成人时将是矮身材，对这类小儿应用生长激素进行治疗观察，已取得较满意的结果。
由先天性卵巢发育不良综合征、慢性肾功能衰竭、宫内发育迟缓等所造成的矮身材，也已被公认是生长激素治疗的适应症。
要决定一个矮小儿童是否应该和可能使用生长激素进行干预治疗，首先必须由专业医务人员进行体格检查、骨龄测定、必要的内分泌功能检测。个别患儿还需进行遗传学分析和影像学（B超、CT、MRI）检查，以明确导致矮身材的原因，严格掌握治疗适应症。
生长激素用于治疗矮小的临床效果，取决于开始治疗的年龄、骨龄以及营养供给等因素。一般开始治疗年龄愈小，效果愈好；如曾滥用其他药物而使患儿骨龄增加，则明显影响治疗效果。生长激素的疗程一般可持续至骨骺融合为止，其间应每3个月检查一次，以监测疗效、保证药物效果。治疗期间还应注意甲状腺功能。必要时应补给左旋甲状腺素等。
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